The New Cure for Sickle Cell Disease

On the 9th of December, 2023, there was a major breakthrough in global health as the Food and Drug Administration (FDA) approved a powerful therapy for sickle cell disease, an inherited disease of the blood known to affect over 20 million people globally. This novel treatment is called Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics.

What do we know about sickle cell disease?

Sickle cell disease is a group of inherited blood disorders in which the body produces abnormally-shaped red blood cells that look like crescent moons or sickles. Sickle cells have a shorter-than-normal life span and their premature destruction leads to shortage of red blood cells, a condition known as anaemia.

Unlike normal red cells which are pliant, sickle cells are rigid and sticky. They may clump together and stick to the walls of blood vessels, causing obstruction in small vessels and subsequent reduced oxygen supply to various organs. This happens repeatedly and manifests as periodic episodes of pain, called crisis. Crises can last hours to days, and may result in damage to organs like the eyes, kidneys, lungs, bones, and brain.

Photo Credit: Sickle Cell Foundation Nigeria

Sickle cell disease is a lifelong illness and until yesterday, its only cure was bone marrow transplantation. It involves replacing diseased stem cells in the bone marrow with healthy cells from an eligible donor, usually a relative. This procedure is complex and finding a suitable donor can be difficult.  

The New Cure: What it entails

Casgevy works by making changes to one’s genetic makeup so that their stem cells will no longer produce sickled cells. Although, it is meant to be a one-time treatment, there are a number of steps that are that are involved. These steps are carried out over some months before the patient gets the modified stem cells. It begins with a series of blood transfusion and then extraction of the patient’s bone marrow, after which they are edited in the laboratory.

Casgevy employs the gene-editing too, CRISPR

The “bad” stem cells that remain in the patient are cleared by chemotherapy. Then, the modified stem cells are infused into the patient. The cells are allowed to grow and the patient recovers over a few months.

Although Casgevy has been shown to be effective, its potential long term effects and complications are still unknown. This is largely because it is still new. It is also very expensive costing about $2.2 million and only available in the United States at the moment.

A word from HealthFacts to you

The advent of genetic engineering technology promises a bright future for clinical medicine. However, a lot of these technologies are expensive and mostly limited to high income countries. Hence, efforts in low-and-middle income countries such as Nigeria must be towards disease prevention and control.

Suggested Reading: See the “Do nots” in sickle cell disease!

85 COMMENTS

  1. There is a lot of knowledge on this subject that has to be discovered. Each and every one of the points you raised is expertly described. I’m glad you shared the article because every single quote was excellent. Continue inspiring those around you and sharing.

  2. Its like you read my mind You appear to know so much about this like you wrote the book in it or something I think that you can do with a few pics to drive the message home a little bit but other than that this is fantastic blog A great read Ill certainly be back

  3. I do not even know how I ended up here but I thought this post was great I do not know who you are but certainly youre going to a famous blogger if you are not already Cheers

  4. of course like your website but you have to check the spelling on several of your posts A number of them are rife with spelling issues and I in finding it very troublesome to inform the reality on the other hand I will certainly come back again

  5. What i do not understood is in truth how you are not actually a lot more smartlyliked than you may be now You are very intelligent You realize therefore significantly in the case of this topic produced me individually imagine it from numerous numerous angles Its like men and women dont seem to be fascinated until it is one thing to do with Woman gaga Your own stuffs nice All the time care for it up

  6. I loved you better than you would ever be able to express here. The picture is beautiful, and your wording is elegant; nonetheless, you read it in a short amount of time. I believe that you ought to give it another shot in the near future. If you make sure that this trek is safe, I will most likely try to do that again and again.

  7. Wonderful beat I wish to apprentice while you amend your web site how could i subscribe for a blog web site The account aided me a acceptable deal I had been a little bit acquainted of this your broadcast provided bright clear idea

  8. I have perused some remarkable items on this site that are unquestionably valuable to bookmark for later use. I’m interested in how much effort you put into creating such a fantastic and instructive website.

  9. Greetings from Los angeles! I’m bored to tears at work so I decided to browse your site on my iphone during lunch break. I really like the information you provide here and can’t wait to take a look when I get home. I’m amazed at how fast your blog loaded on my cell phone .. I’m not even using WIFI, just 3G .. Anyhow, wonderful blog!

  10. I loved even more than you will get done right here. The overall look is nice, and the writing is stylish, but there’s something off about the way you write that makes me think that you should be careful what you say next. I will definitely be back again and again if you protect this hike.

  11. It was great seeing how much work you put into it. Even though the design is nice and the writing is stylish, you seem to be having trouble with it. I think you should really try sending the next article. I’ll definitely be back for more of the same if you protect this hike.

  12. I am not sure where you’re getting your info, but good topic. I needs to spend some time learning much more or understanding more. Thanks for magnificent info I was looking for this information for my mission.

  13. I do agree with all the ideas you have introduced on your post They are very convincing and will definitely work Still the posts are very short for newbies May just you please prolong them a little from subsequent time Thank you for the post

  14. I’ve been browsing the internet for more than three hours, and I haven’t seen any posts as fascinating as yours. I think it’s well worth the investment. If more bloggers and website owners created content as good as you do, the internet would be significantly more useful than it already is.

  15. The amount of effort that you put into it was very impressive to observe. Despite the fact that the picture is appealing and your writing style is elegant, it appears that you are concerned about the fact that you ought to be providing the following content. In the event that you take care of this hike, I will almost definitely return to come back and read more of your work.

  16. upysm.com 是一個專業的社交媒體推廣平台,提供各種刷粉絲服務,讓您的Instagram、Facebook、Youtube等帳號快速增加人氣和影響力。無論您是個人創作者還是企業品牌,我們都可以為您量身定制最合適的方案,讓您在社交媒體上脫穎而出。

  17. Fantastic beat I would like to apprentice while you amend your web site how could i subscribe for a blog site The account helped me a acceptable deal I had been a little bit acquainted of this your broadcast offered bright clear concept

  18. It seems like you have a great deal of knowledge about this—almost like you wrote the book on it. Aside from that, I think you might add a few graphics to assist illustrate the concept a bit better. Still, this is a fantastic post that is well worth reading, and I will surely be back.

  19. I do agree with all the ideas you have introduced on your post They are very convincing and will definitely work Still the posts are very short for newbies May just you please prolong them a little from subsequent time Thank you for the post

  20. Although I believe every thought you have for your post is excellent and will undoubtedly be successful, the postings are too brief for new readers. Maybe you could extend them a little bit the next time? I’m grateful for the post.

  21. My brother suggested I might like this blog He was totally right This post actually made my day You can not imagine simply how much time I had spent for this info Thanks

  22. I happily found this incredible website a few days ago with wonderful content for readers. The site owner has a knack for engaging fans. I’m thrilled and hope they persist in creating excellent content.

  23. เว็บไซต์ดูหนังโป๊ออนไลน์ยอดนิยมสามารถรับชมผ่านมือถือและคอมพิวเตอร์ได้หนังโป๊หนัง18+คลิปโป๊จากทั่วทุกมุมโลกมีทั้งหนังโป๊ไทยXXXPORNหนังเอวีJAVหนังโป๊เกาหลีหนังโป๊แนวซาดิสส์หีสวยๆเนียนๆและหมวดหนังเกย์คัดสรรแต่หนังโป๊ใหม่ๆและอัพเดทในทุกๆวันพร้อมคุณภาพความชัดและความเด็ดคัดโดยนักโพสที่มีความเงี่ยนและมืออาชีพขอบคุณและโปรดอย่าพลาดที่จะรับชมหนังโป๊ของเรารับเปิดเว็บพนันรวมค่ายเกมชื่อดังไว้ให้คุณ SAGaming,PGSLOT และอื่นๆอีกมากมายคาสิโนออนไลน์ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำรองรับวอลเล็ทปลอดภัย100%คาสิโนออนไลน์ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำเว็บตรงรองรับวอลเล็ทเล่นผ่านมือถือระบบออโต้100%สมาชิกง่ายไม่มีขั้นต่ำรวมเกมคาสิโนยอดนิยมมาตรฐานระดับสากลความปลอดภัยอันดับ1ผู้ให้คาสิโนเว็บตรงทำรายการฝากถอนได้อย่างสะดวกรวดเร็วทันใจรองรับการทำรายการกับธนาคารได้ครอบคลุมทุกสถาบันและยังรองรับการให้บริการแก่นักเดิมพันผ่านทางTrueMoneyWalletคาสิโนที่ดีทีสุด2024ทุกช่องทางที่เราเปิดให้บริการแก่นักลงทุนทุกท่านนั้นมีความสะดวกรวดเร็วในด้านการให้บริการในระดับสูงและยังกล้าการันตีความปลอดภัยในด้านการให้บริการเต็มร้อยคาสิโนออนไลน์นอกเหนือจากการเปิดให้บริการแบบไม่มีขั้นต่ำแล้วนั้นเว็บคาสิโนเรายังจัดเตรียมสิทธิประโยชน์และศูนย์รวมเว็บพนันออนไลน์ค่ายใหญ่ครองใจนักเดิมพันอย่างต่อเนื่องรับเปิดเว็บพนันออนไลน์ออกแบบเว็บไซต์คาสิโนออนไลน์ทุกรูปแบบพร้อมเชื่อมต่อค่ายเกมส์ดังด้วยAPIโดยตรงกับทางผู้ให้บริการเกมส์พร้อมเกมส์เดิมพันมากมายอาทิเว็บสล็อตเว็บเดิมพันกีฬาเว็บเดิมพนันE-Sportสามารถออกแบบเว็บพนันได้ตามสั่งลงตัวพร้อมระบบออโต้ฟังก์ชั่นล้ำสมัยใช้งานง่ายรวมผู้ให้บริการชั้นนำและค่ายเกมที่นิยมจากทั่วโลกพร้อมระบบจัดการหลังบ้านอัจฉริยะและทีมงานคอยซัพพอร์ทพร้อมให้บริการคุณตลอด24ชั่วโมง

  24. เว็บไซต์ดูหนังโป๊ออนไลน์ยอดนิยมสามารถรับชมผ่านมือถือและคอมพิวเตอร์ได้หนังโป๊หนัง18+คลิปโป๊จากทั่วทุกมุมโลกมีทั้งหนังโป๊ไทยXXXPORNหนังเอวีJAVหนังโป๊เกาหลีหนังโป๊แนวซาดิสส์หีสวยๆเนียนๆและหมวดหนังเกย์คัดสรรแต่หนังโป๊ใหม่ๆและอัพเดทในทุกๆวันพร้อมคุณภาพความชัดและความเด็ดคัดโดยนักโพสที่มีความเงี่ยนและมืออาชีพขอบคุณและโปรดอย่าพลาดที่จะรับชมหนังโป๊ของเรารับเปิดเว็บพนันรวมค่ายเกมชื่อดังไว้ให้คุณ SAGaming,PGSLOT และอื่นๆอีกมากมายคาสิโนออนไลน์ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำรองรับวอลเล็ทปลอดภัย100%คาสิโนออนไลน์ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำเว็บตรงรองรับวอลเล็ทเล่นผ่านมือถือระบบออโต้100%สมาชิกง่ายไม่มีขั้นต่ำรวมเกมคาสิโนยอดนิยมมาตรฐานระดับสากลความปลอดภัยอันดับ1ผู้ให้คาสิโนเว็บตรงทำรายการฝากถอนได้อย่างสะดวกรวดเร็วทันใจรองรับการทำรายการกับธนาคารได้ครอบคลุมทุกสถาบันและยังรองรับการให้บริการแก่นักเดิมพันผ่านทางTrueMoneyWalletคาสิโนที่ดีทีสุด2024ทุกช่องทางที่เราเปิดให้บริการแก่นักลงทุนทุกท่านนั้นมีความสะดวกรวดเร็วในด้านการให้บริการในระดับสูงและยังกล้าการันตีความปลอดภัยในด้านการให้บริการเต็มร้อยคาสิโนออนไลน์นอกเหนือจากการเปิดให้บริการแบบไม่มีขั้นต่ำแล้วนั้นเว็บคาสิโนเรายังจัดเตรียมสิทธิประโยชน์และศูนย์รวมเว็บพนันออนไลน์ค่ายใหญ่ครองใจนักเดิมพันอย่างต่อเนื่องรับเปิดเว็บพนันออนไลน์ออกแบบเว็บไซต์คาสิโนออนไลน์ทุกรูปแบบพร้อมเชื่อมต่อค่ายเกมส์ดังด้วยAPIโดยตรงกับทางผู้ให้บริการเกมส์พร้อมเกมส์เดิมพันมากมายอาทิเว็บสล็อตเว็บเดิมพันกีฬาเว็บเดิมพนันE-Sportสามารถออกแบบเว็บพนันได้ตามสั่งลงตัวพร้อมระบบออโต้ฟังก์ชั่นล้ำสมัยใช้งานง่ายรวมผู้ให้บริการชั้นนำและค่ายเกมที่นิยมจากทั่วโลกพร้อมระบบจัดการหลังบ้านอัจฉริยะและทีมงานคอยซัพพอร์ทพร้อมให้บริการคุณตลอด24ชั่วโมง

  25. Just want to say your article is as astonishing. The clearness to your put up is just nice and that i could suppose you are an expert on this subject. Well together with your permission let me to clutch your RSS feed to keep updated with drawing close post. Thanks 1,000,000 and please keep up the gratifying work.

  26. One thing I’d prefer to say is car insurance cancellations is a terrifying experience and if you are doing the suitable things being a driver you’ll not get one. A number of people do receive the notice that they’ve been officially dumped by their particular insurance company and several have to scramble to get further insurance after having a cancellation. Cheap auto insurance rates usually are hard to get from cancellation. Having the main reasons regarding auto insurance termination can help owners prevent burning off one of the most essential privileges out there. Thanks for the thoughts shared via your blog.

LEAVE A REPLY